“本草”一词，首见于汉成帝建始二年（公元前31年）。《汉书·郊祀志》记载，大致是职名，也可能是书名；后出现在《汉书·游侠传》中，作为一个抽象名词与医经、方术相并称。“本草”一词的固有定义，及“本草”为名的药物学著作，大致形成于西汉末期平帝登基后，到王莽称帝前的几年中。因中药以植物性药材居多，应用也最为普遍，所以中药也称“本草”。有关中药的专著，也多以“本草”为名，如《神农本草经》《新修本草》《证类本草》等。李时珍受朱熹《通鉴纲目》之名的启发，定书名为《本草纲目》。每药标正名为纲，纲之下列目，纲目清晰。